
Они обращаются к властям с просьбой отменить регистрацию непроверенного аналога лекарства «Трикафта», который уже давно и успешно применяется для лечения заболевания.
При муковисцидозе происходит нарушение работы почти всех органов. Без должного лечения такие дети могут не дожить до 5 лет. При стандартной терапии люди с таким диагнозом в среднем могут прожить до 30 лет, а использование современных препаратов таргетной терапии увеличивает прогнозируемую продолжительность жизни до 70 лет.
Два года назад в России детей начали обеспечивать таргетным препаратом «Трикафта» за счёт средств президентского фонда. Однако недавно в России зарегистрировали аналог из Аргентины под названием «Трилекса». Производитель установил более низкую цену, и в соответствии с 44-ФЗ государство планирует закупить этот дженерик для детей.
Информация о препарате отсутствует, а исследования, проведённые на небольших группах пациентов, показывают его низкую эффективность по сравнению с оригинальным препаратом.